透 脑 药 物 开 发 平 台

随着现代社会的高速发展和人口老龄化的加剧，脑部疾病的发病率越来越高，药物需求也越来越迫切。但是，作为人类生命活动的司令官，大脑的结构更为复杂，药物开发更具挑战。血脑屏障就是大脑独有的结构，能阻止98%以上的药物进入大脑，很多药物因为无法透过血脑屏障而宣告失败。因此，透脑性就是开发脑部疾病药物需要解决的首要问题。

海博为药业积极响应我国脑科学及类脑科学研究的“中国脑计划”，凭借海博为药业专业高效的研发团队、深厚强大的研发技术、全面且精密的研发设备，搭建了以透脑药物分子设计、药物分子合成及筛选、药物药代动力学评价及毒理学研究为特色的专业、高效、系统化的透脑药物开发及评价技术平台，旨在充分整合研发资源，深化合作，提高药物研发效率，尽可能多的开发出透脑性强的脑部疾病药物，造福国内外患者。

目前，该平台已布局了多条创新药研发管线，覆盖原发或继发性脑部肿瘤、自身免疫性疾病、疼痛等多种疾病领域，开发出多个透脑率超60%的脑部疾病药物。其中HBW-3210胶囊已进入临床Ⅰ期研究。

代表性研发项目HBW-3210  

HBW-3210是海博为药业透脑药物开发平台自主研发的首款强透脑、抗耐药、可逆三代BTK抑制剂，可用于中枢神经方面相关肿瘤和B细胞淋巴瘤的治疗。临床前头对头对比研究显示，与全球获批用于原发性/继发性中枢神经系统淋巴瘤的一代不可逆BTK抑制剂相比，HBW-3210在透脑性（大鼠透脑率：>60% VS ~10%）、有效性等关键成药性方面都有着突出的优势，且能克服第一代BTK抑制剂由于C481S突变产生的耐药性问题，开发价值巨大。2021年，该项目初步研究结果入选美国肿瘤学（ASCO）年会和欧洲血液学（EHA）年会。

目前，该项目正在进行临床Ⅰ期研究，并已显示出突出治疗效果。其中爬坡第二个剂量的一位曾使用过透脑BTK抑制剂耐药进展的患者，在使用HBW-3210胶囊后，第一次疗效评价就达到PR（部分缓解）, 肿瘤缩小70%以上。